新药创制国际趋势生变

    桑国卫出席“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划北京报告会指出，国内研究者应注意国际创新药物研发领域出现的新趋势　　

　　3月1日，“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划报告会在京举行。全国人大常委会副委员长、“重大新药创制”科技重大专项技术总师桑国卫出席会议并作重要报告。

　　会议指出，我国重大新药创制在“十一五”期间获得了显著的成果。重大新药创制的目标在数量上超额完成，部分新药质量有所提升，甚至有的新药已经接近国际先进水平。现有39个品种获得新药证书或提交入院申请，有23个药物完成全部临床试验，还有近800个品种项目处在不同的研发阶段。同时，我国初步建立了药物创新体系，并突破了一批重要的关键技术，在新药发现、药物合成、药物质量控制等方面均有明显进展。今年“重大新药创制”专项有两项重要任务：一是要继续做好“十一五”计划的全面建设，同时要进行“十二五”主要任务部署。

　　部分在京科技医药界全国人大代表和全国政协委员、科技部重大专项办、科技重大专项实施办公室、北京市科委、市药监局等部门领导，部分列入“千人计划”代表，北京地区各大医院大学专家学者，有关医药研发和制药生产企业的代表等参加了会议。　　

　　抓准四种趋势　　

　　桑国卫在报告中指出，国际创新药物研发领域出现了几个影响比较深远的创新原则，应当引起国内研究者的注意。

　　第一是新药创制必须重视成药性评估。由于动物实验结果不能完全预测临床结果，所以真正开始临床试验后，Ⅱ期临床大约有40%的失败率，Ⅲ期临床有50%的失败率。而早期的成药性研究可以大大减少后期的失败率。

　　第二是早期评价早期淘汰原则。通过各种评估筛选手段，如对肝脏、心脏早期评价的方法等进行早期淘汰，将关口尽量前移，提高进入后期研究的新药质量。

　　第三是固定剂量配比的复方型“创新”药物产品成为国际新药研发的一个最新趋势。新化学实体发现越来越困难，而一些增加疗效降低毒副作用的复方制剂因为投入时间短而回报较高，其前景被看好。例如，2010年，FDA批准了一种同时含有延释肠溶型萘普生和速释型埃索美拉唑镁的混合剂量片剂，研究结果证明与单用萘普生之类的非甾体抗炎药相比可大大降低胃溃疡风险。

　　此外，利用计算机进行虚拟筛选也是减少研发成本，加快研发速度的方向之一。目前新药发现中常用的高通量筛选技术虽然为进行大量化合物的实验测试提供了可能，加快了发现新药的速度，但仍存在假阳性和化合物样品来源有限等问题，而虚拟筛选可以作为一个有效的互补工具。

　　桑国卫指出，今后用一些虚拟人可能会大大缩小临床试验的时间和开始阶段的受试人数。到2020年，新药大概只需要一年半左右的评价就可以进入比较大规模的有限制的临床应用。　　

　　国内临研应重视两端　　

　　当前，我国本土医药产业跟国际领先水平有一个很大的不同点，即国内企业在药品上市后的Ⅳ期临床还相对是一个短板。而一些跨国企业则不断进行上市后的临床研究，通过Ⅳ期临床观察新药在实际应用情况下的效果，进一步确认了药物的安全性和有效性，而这些数据同时也为其打开市场提供了有利的学术支持。

　　对此，桑国卫表示：“现在的新药研究往前开始重视0期实验，往后则比较强调Ⅳ期临床试验。”

　　与已经进行多年的传统三个阶段的临床试验相比，强调前期探索性的0期临床和大规模、广泛性的Ⅳ期临床，无疑对研究单位和临床试验医生都将提出更高要求。